การรู้คิด และกลไกของฟีโนไทป์ “ข้อมูลพรีคลินิกใหม่เหล่านี้แสดงให้เห็นว่าการใช้ AAVs เชิงวิศวกรรมที่สามารถข้ามสิ่งกีดขวางระหว่างเลือดและสมองได้อย่างมีประสิทธิภาพและแทนที่ยีนที่ได้รับผลกระทบทั่วโลก ในขณะที่การยกเลิกการกำหนดเป้าหมายเนื้อเยื่อ เช่น ตับ ทำให้ได้รับยาที่มีประสิทธิภาพต่ำลง อาจเป็นกุญแจสำคัญในการแก้ไขทั่วทั้งสมองของ โรคร้ายนี้”Peter Anastasiouประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Capsida กล่าวว่า “
Capsida ตัดสินใจที่จะมุ่งเน้นไปที่ท่อส่งภายในของเราในโรคที่มีความต้องการสูง
ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง “เรารู้สึกตื่นเต้นที่จะได้นำเสนอผลการตรวจพรีคลินิกสำหรับสิ่งที่เราเชื่อว่าเป็นการบำบัดด้วยการปรับเปลี่ยนโรคชั้นหนึ่งสำหรับโรคลมบ้าหมูทางพันธุกรรมที่มีนัยสำคัญนี้”
เกี่ยวกับโรคลมชักทางพันธุกรรมเนื่องจากการกลายพันธุ์ของ STXBP1โรคลมชักทางพันธุกรรมที่เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีนที่จับกับโปรตีน 1 (STXBP1) เป็นโรคลมชักจากพัฒนาการที่ทำลายล้างซึ่งส่งผลกระทบต่อเด็ก 1 ใน 30,000 คนทั่วโลก มีความเกี่ยวข้องกับพัฒนาการล่าช้าอย่างรุนแรง อาการชักที่ดื้อต่อการรักษา และการเสียชีวิตอย่างกะทันหันในโรคลมบ้าหมู โรคลมบ้าหมูทางพันธุกรรม STXBP1 เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีน STXBP1 ซึ่งเข้ารหัสโปรตีนที่เกี่ยวข้องกับการปลดปล่อยสารสื่อประสาทและนิวโรเปปไทด์ ซึ่งมีหน้าที่ในการสื่อสารผ่านเซลล์ประสาทในสมองและระบบประสาทส่วนกลาง ไม่มี
วิธีการรักษาที่ดัดแปลงโรคสำหรับโรคลมชักทางพันธุกรรม STXBP1 การรักษาในปัจจุบัน
เป็นการประคับประคองเท่านั้น ซึ่งรวมถึงยาต้านอาการชัก และการบำบัดทางกายภาพ การประกอบอาชีพ และการพูดเกี่ยวกับ Capsida BiotherapeuticsCapsida Biotherapeutics เป็นบริษัทแพลตฟอร์มการบำบัดด้วยยีนแห่งยุคหน้าแบบครบวงจร วิธีการของแคปซิดาช่วยปลดล็อกศักยภาพในการรักษาโรคทั้งที่หายากและพบได้บ่อยในทุกช่วงอายุ
เราสร้างการรักษาแบบเฉพาะเจาะจงซึ่งเลือกเป้าหมายระบบอวัยวะเฉพาะและจำกัดการรับสัมผัสไปยังอวัยวะที่ไม่ใช่เป้าหมายในเวลาเดียวกัน บริษัทเป็นเจ้าของโปรแกรมในระบบประสาทส่วนกลาง
(CNS) และความร่วมมือเชิงกลยุทธ์กับ AbbVie (CNS และการดูแลดวงตา), Lilly (CNS) และ CRISPR Therapeutics (CNS) ซึ่งให้การตรวจสอบความสามารถของ Capsida โดยอิสระ Capsida ได้รับการสนับสนุนจาก Versant Ventures และ Westlake Village BioPartners แพลตฟอร์มดังกล่าวเกิดขึ้นจากการวิจัยที่ก้าวล้ำในห้องทดลองของViviana Gradinaru , Ph.D., ศาสตราจารย์ด้านประสาทวิทยาศาสตร์ที่สถาบันเทคโนโลยีแห่งแคลิฟอร์เนีย
แนะนำ 666slotclub / hob66
